得斯芬（注射用甲磺酸去铁胺）是治疗体内铁、铝蓄积的经典药物，临床疗效明确且可靠。 它通过螯合（结合）体内多余的金属离子，促使其从尿液和胆汁中排出，从而减轻对心脏、肝脏等器官的损害。

在临床应用超过半个世纪的历史中，去铁胺的疗效和安全性得到了广泛验证。具体的疗效与使用要点如下：
核心临床疗效

去铁胺的疗效在不同病症和使用策略中表现有所不同，具体可见下表：
评价维度 具体数据与结论 关键说明
单药长期疗效 可稳定且显著降低血清铁蛋白水平（10年内中位降幅 -170.7 ng/mL） 适用于轻中度铁过载，能有效维持铁平衡。
联合用药（强化治疗） 血清铁蛋白水平显著降低，目标降幅 ≥500 ng/mL 被视为有效 对单一药物效果不佳或重度铁过载（如铁蛋白持续>3500 ng/mL）患者，与口服螯合剂（地拉罗司、去铁酮）联用，是权威指南推荐的强化方案。
急性铁中毒 一线抢救药物，静脉输注能快速结合并清除血液中的游离铁 用于出现严重中毒症状（如休克、严重代谢性酸中毒）的患者。
慢性铝过载 有效（美国FDA批准为“超说明书用药”） 适用于因肾衰竭长期透析导致的铝相关性骨病或贫血。
疗效关键点与临床定位

治疗窗口：对于输血依赖性贫血患者（如重型地中海贫血），权威指南建议当血清铁蛋白持续高于1000 ng/mL，或心脏MRI检查提示T2*值<20毫秒时，即应启动去铁胺治疗，以预防不可逆的心肌损害和内分泌并发症。

与口服药的比较：与新型口服螯合剂（如地拉罗司、去铁酮）相比，三者的长期去铁效果总体相当。但去铁胺需通过皮下或静脉输注（通常每周5-7天），便携性较差，可能影响部分患者的长期依从性。不过，联合治疗方案能弥补单药剂量不足的缺陷，实现更高效的祛铁目标。

儿童用药：在2岁以上的儿童中，去铁胺的疗效和安全性数据充分。但需注意，3岁以下儿童开始治疗时，高剂量可能对骨骼发育产生影响，应严格控制剂量并监测生长情况。

疗效监测与安全性要点

为确保疗效和安全，用药期间需注意以下几点：

疗效监测：治疗目标是维持“治疗指数”（平均日剂量/血清铁蛋白）低于0.025，以在有效祛铁的同时控制毒性风险。

主要不良反应：长期使用可能影响听力和视力，导致高频听力丧失、视网膜病变（影响夜间视力、色觉），因此建议治疗期间每6-12个月进行一次听力和眼科检查。

感染风险：可能增加对某些特定病原体（如毛霉菌、耶尔森菌）的易感性，治疗期间若出现不明原因发热、腹痛或鼻部症状，需及时告知医生。

配伍禁忌：不建议在治疗早期联用维生素C，因为它可能将铁带入血液，加重心脏毒性。通常在规律使用去铁胺1个月后，由医生评估后方可考虑小剂量（<200mg/日）补充。

总结

总的来说，得斯芬（去铁胺）是一个经过了长期临床检验的“金标准”药物。它在有效控制体内铁、铝负荷方面表现卓越，尤其对于重度铁过载或需要强化治疗的患者，联合用药策略能取得良好效果。其主要的局限性在于给药方式（注射）和潜在的感官毒性风险，但通过规范的监测是可控的。

【药品名称】

通用名：注射用甲磺酸去铁胺
商品名：得斯芬(DESFERAL)
英文名：Desferrioxaminemessylate

【成份】

本品主要成份为甲磺酸去铁胺。

【规格】

0.5g

【适应症】

1.用于治疗方面 治疗慢性铁过敏，例如-输血所致的含铁血黄素沉着证，如重症地中海贫血，铁粒幼细胞性贫血，自身免疫性溶血性贫血 -特发性（原发性）血色病患者因伴随疾病（例如严重贫血，心脏疾病，低蛋白血症）妨碍了静脉切开放血术。 -迟发型皮肤性卟啉病引起的铁负荷过载，不能进行静脉切开 治疗急性铁中毒 治疗晚期肾功能衰竭（维持透析）患者的慢性铝过载，伴有下列情况 -铝相关性骨病和/或 --透析性脑病和/或 -铝相关性贫血 2.用于诊断方面 用于诊断铁或铝过载

【作用与用途】

单一铁螯合物治疗慢性铁负荷过重（例如输血引起的含铁血黄素沉积症，管理方式地中海贫血和慢性贫血；特发性血色素沉着的病人，其病症妨碍进行静脉切开；迟发性皮肤卟啉症而不能承受静脉切开术者）。急性铁中毒；持续的肾病病人铝超负荷（例如铝相关的骨疾患和脑病）。诊断铁或铝超负荷。

【用法用量】

根据个体情况而定，取决于适应症和病情严重程度。剂量范围：慢性铁超20－60mg/kg体重/日。急性铁中毒不超过80mg/kg体重/日。慢性铝超负荷5mg/kg体重,每周一次。铁超负荷试验500mg，铝超负荷静滴试验5mg/kg体重。

【不良反应】

常见注射部位症状，常伴有关节痛、肌痛、头痛、荨麻诊和发热；发育迟缓和髀改变不常见；少见视觉、沂力障碍；罕见急性呼吸窘迫综合征；头晕、透析性脑病；周围性感觉、运动或混合型神经病变；肾功能损害；血象异常；广泛性皮疹、过敏性/过敏样反应，对耶尔森氏菌和毛霉菌病易感。

【药理学】

甲磺酸去铁胺是一种螯合剂，主要与三价铁离子和铝离子形成复合物。对二价离子如欣Fe2+、铜Cu2XxX、锌Zn2XxX、钙Ca2XxX的亲和力很低。由于其螯合特性，无论是游离的，或者与欣蛋白和含铁血黄素结合的铁离子，甲磺酸去铁胺均能与之结合，形成欣胺复合物。由于铁胺与铝胺这两种复合物可完全排出，四磺酸去铁胺能促进铁和铝从小便和粪便中排泄，并因此而减少铁和铝在器官的病理性沉积。然而，甲磺酸去铁胺不能从转铁蛋白、血红蛋白或其它含有血黄素的物质中去除铁离子。

【药代动力学】

去铁胺（DFO）经肌肉或皮下注射后吸收迅速，但由于完整肠的存在，胃肠道的吸收不好。如加入透析液中，则可在腹膜透析间吸收。按10mg/kg体重给健康志愿者肌肉注射DFO后30分钟，血浆浓度达高峰，为5.5umol/L(8.7ug/ml).注射后1小时，铁胺（FO）高峰浓度为3.7umol/L(2.3ug/ml)。体外试验DFO与血清蛋白质的结合少于10％。4种DFO的代谢产物已从铁负荷重的患者尿中分离并检测出来。对健康志愿者的研究表明，DFO和FO均呈双相清除。在第一期（快速），DFO的半衰期为1小时，FO为2.4小时；在第二期（缓慢），两者的半衰期均为6小时。

【禁忌】

已知对活性物质过敏者，不包括后进行治疗的患者。

【注意事项】

快速静脉滴注：本药溶液的浓度大于10％可引起肾功能损害；视力与听力障碍；发育迟缓，特别是3岁以下儿童刚开始治疗时；急性呼吸窘迫综合征，特别是血清铁浓度偏低，并大剂量使用本药后。治疗前和治疗中应进行眼科和听力的测试，对儿童要监测体重和身高。铁超负荷使人体对耶尔森氏菌小肠结肠炎和耶尔森氏菌假结核类感染的易感性增加。假如应用本药过程中发生此类感染，应立即停止用药，直至感染成功治愈。已有极少数毛霉病病例报告，此时应停用本药并立即给予抗真菌治疗。大剂量的本药使铝相关脑病病人的神经功能障碍恶化。

【孕妇及哺乳期妇女用药】

妊娠期、哺乳期妇女慎用。

【药物相互作用】

甲哌氯丙嗪、维生素C、放射性镓67.

【包装】

玻璃瓶，10瓶/盒
 

【贮藏】

避光，密封，在30°C以下保存。
 

【有效期】

18个月
溶解后，应立即使用{溶解后三小时内}，如果溶解液在无菌条件下保存。如果溶解液在无菌条件下保存，使用前可在室温条件下保存24小时。

【执行标准】

进口药品注册标准JX20130086

【进口药品注册证号】

H20140678

【批准文号】

注册证号H20140678

【生产企业】

公司名称：NovartisPharmaSteinAG
生产地址：Schaffhauserstrasse4322Stein